Belimumab

證據等級: L5

預測適應症: 6 個

Belimumab：從紅斑性狼瘡到血小板功能障礙

一句話總結

Belimumab 是抗 BLyS 單株抗體，用於全身性紅斑性狼瘡治療，TxGNN 預測其可能對血小板原發性釋放障礙有效。

快速總覽

| 項目 | 內容 | |------|------| | 原適應症 | 全身性紅斑性狼瘡 (SLE)、活動性狼瘡腎炎 | | 預測新適應症 | 血小板原發性釋放障礙 (primary release disorder of platelets) | | TxGNN 預測分數 | 99.96% | | 證據等級 | L3 (間接臨床試驗證據) | | 台灣上市 | 已上市 | | 許可證數 | 1 | | 建議決策 | Explore |

為什麼這個預測合理？

Belimumab 透過抑制 B 淋巴球刺激因子 (BLyS/BAFF) 來調節 B 細胞功能。此預測的生物學合理性基於：

自體免疫機轉：部分血小板功能障礙可能涉及自體抗體介導的血小板損傷或功能抑制
免疫性血小板減少症關聯：SLE 患者常見免疫性血小板減少，belimumab 可能透過減少自體抗體產生來改善血小板功能
B 細胞在血小板生成中的角色：B 細胞可能透過細胞因子網絡影響血小板生成和功能

然而，「血小板原發性釋放障礙」通常是遺傳性疾病，belimumab 對此類疾病的適用性存疑。

臨床試驗證據

| 試驗編號 | 階段 | 狀態 | 收案人數 | 主要發現 | |----------|------|------|----------|----------| | NCT01610492 | Phase 2 | 已完成 | 14 | 特發性膜性腎病變研究，涉及 PLA2R 自體抗體，間接與血小板功能相關 |

文獻證據

| PMID | 年份 | 標題 | 相關性 | |------|------|------|--------| | - | - | (無直接針對血小板釋放障礙的文獻) | - |

台灣上市資訊

| 許可證號 | 中文品名 | 劑型 | 許可證持有者 | 效期 | |----------|----------|------|--------------|------| | 衛署菌疫輸字第000935號 | 奔麗生凍晶注射劑 | 凍晶注射劑 | 荷商葛蘭素史克藥廠 | 2027/11/06 |

安全性考量

Major 交互作用 (避免併用)：
- 其他生物製劑：adalimumab, etanercept, infliximab, certolizumab, golimumab
- 免疫調節劑：baricitinib, leflunomide, teriflunomide, tofacitinib, fingolimod, natalizumab
- 活疫苗：BCG, MMR, 輪狀病毒疫苗, 黃熱病疫苗等
- 其他：clozapine, cladribine
Moderate 交互作用：
- 多種免疫抑制劑和疫苗
69 種已知藥物交互作用，使用時需仔細評估併用藥物

結論與下一步

決策：Explore 理由： 雖然 TxGNN 預測分數很高，但血小板原發性釋放障礙多為遺傳性疾病，belimumab 作為 B 細胞調節劑的作用機轉與此類疾病的病理生理學關聯不明確。可能的解釋是該預測反映了 belimumab 對自體免疫相關血小板功能障礙的潛力。 若要推進需要：

釐清預測的具體疾病亞型：是否指自體免疫性血小板功能障礙
回顧 SLE 臨床試驗中血小板相關指標的次要分析
考慮在免疫性血小板減少症 (ITP) 族群進行探索性研究
若針對遺傳性血小板釋放障礙，需要更多基礎研究支持