Alirocumab
| 證據等級: L5 | 預測適應症: 10 個 |
目錄
## 藥師評估報告
Alirocumab：從降血脂到膽固醇代謝疾病的潛在新適應症
一句話總結
Alirocumab 是 PCSK9 單株抗體，主要用於降低 LDL-C 及預防心血管事件，TxGNN 預測其可能對黃色瘤病及膽固醇代謝疾病有治療潛力。
快速總覽
| 項目 | 內容 |
|---|---|
| 原適應症 | 預防心血管事件、原發性高血脂症、異合子家族性高膽固醇血症 |
| 預測新適應症 | 黃色瘤病（Xanthomatosis）、膽固醇分解代謝疾病 |
| TxGNN 預測分數 | 0.994（黃色瘤病）、0.994（膽固醇代謝疾病） |
| 證據等級 | L3（有文獻支持） |
| 台灣上市 | 已上市 |
| 許可證數 | 13 張 |
| 建議決策 | Consider |
為什麼這個預測合理？
Alirocumab 是一種 PCSK9 抑制劑，通過阻止 PCSK9 與 LDL 受體結合，增加肝臟 LDL 受體密度，從而顯著降低血液中 LDL-C 濃度達 50-60%。
預測的機轉連結：
-
黃色瘤病（Xanthomatosis）：黃色瘤是由於膽固醇沉積於皮膚和肌腱所形成的病變，常見於家族性高膽固醇血症患者。Alirocumab 能大幅降低 LDL-C，已有病例報告顯示 PCSK9 抑制劑可有效減少黃色瘤。
-
膽固醇分解代謝疾病：PCSK9 在膽固醇代謝中扮演關鍵角色，alirocumab 透過增加 LDL 受體活性，可改善多種膽固醇代謝異常。
臨床試驗
| 試驗編號 | 階段 | 狀態 | 適應症 | 結果摘要 |
|---|---|---|---|---|
| NCT03207945 | Phase 3 | 已完成 | HIV 病人心血管風險 | 評估 PCSK9 抑制劑對動脈粥狀硬化的影響 |
相關文獻
| PMID | 標題 | 年份 | 關聯性 |
|---|---|---|---|
| 32713907 | Sitosterolemia 合併嚴重高膽固醇血症及肌腱黃色瘤以 Ezetimibe 和 Alirocumab 治療 | 2020 | 直接相關 |
| 31538826 | 嚴重混合性血脂異常合併複雜遺傳背景 | 2019 | 直接相關 |
| 38658193 | Alirocumab 安全性：47,296 病人年觀察結果 | 2024 | 安全性資料 |
| 36739653 | PCSK9 抑制劑與心血管事件減少 | 2023 | 療效支持 |
台灣上市資訊
| 許可證號 | 品名 | 劑型 | 核准適應症 |
|---|---|---|---|
| 衛部菌疫輸字第001037號 | 保脂通注射劑75毫克 | 注射劑 | 預防心血管事件、原發性高血脂症、異合子家族性高膽固醇血症 |
| 衛部菌疫輸字第001038號 | 保脂通注射劑150毫克/毫升 | 注射劑 | 同上 |
許可證持有者：賽諾菲股份有限公司
安全性考量
- 藥物交互作用：Alirocumab 作為單株抗體，與 PCSK9 結合
- 常見副作用：注射部位反應（約 1.7%）
- 安全性資料：ODYSSEY OUTCOMES 試驗顯示 47,000 病人年觀察，安全性與安慰劑相當
安全性資訊請參考原廠仿單。
結論與下一步
決策：Consider
理由： Alirocumab 對黃色瘤病和膽固醇代謝疾病的預測具有強烈的機轉合理性。已有病例報告顯示 PCSK9 抑制劑可有效治療合併黃色瘤的高膽固醇血症患者。藥物安全性已有大型臨床試驗支持。
若要推進需要：
- 針對黃色瘤病的前瞻性臨床試驗
- 確認長期使用對黃色瘤消退的效果
- 評估成本效益，考量 PCSK9 抑制劑的高價格