Simoctocog Alfa
| 證據等級: L5 | 預測適應症: 10 個 |
目錄
## 藥師評估報告
Simoctocog Alfa：從 A 型血友病到其他出血性疾病探索
一句話總結
Simoctocog Alfa（寧衛 Nuwiq）是治療 A 型血友病的基因工程第八凝血因子。 TxGNN 模型預測它可能對類乙型威勒布蘭氏病 (Pseudo-von Willebrand Disease) 及其他血小板/凝血功能異常疾病有效， 但目前缺乏臨床試驗及文獻支持這些新適應症。
快速總覽
| 項目 | 內容 |
|---|---|
| 原適應症 | 治療與預防 A 型血友病（先天性第八凝血因子缺乏）病人的出血 |
| 預測新適應症 | Pseudo-von Willebrand Disease（類乙型威勒布蘭氏病） |
| TxGNN 預測分數 | 99.997% |
| 證據等級 | L5 |
| 台灣上市 | 已上市 |
| 許可證數 | 9 張（250/500/1000 IU 三種規格） |
| 建議決策 | Hold |
為什麼這個預測合理？
Simoctocog Alfa 是一種重組第八凝血因子（FVIII），由人類胚胎腎細胞（HEK293）生產， 用於補充 A 型血友病患者缺乏的凝血因子。其作用機轉為：
- 作為輔因子與活化的第九因子（FIXa）結合
- 加速第十因子（FX）的活化
- 最終促進凝血級聯反應完成止血
TxGNN 預測的前十名新適應症：
| 排名 | 預測適應症 | 預測分數 | TxGNN 排名 | 機轉關聯性 |
|---|---|---|---|---|
| 1 | Pseudo-von Willebrand Disease（類乙型威勒布蘭氏病） | 99.997% | 164 | 中等 |
| 2 | Primary Release Disorder of Platelets（血小板原發性釋放障礙） | 99.997% | 179 | 低 |
| 3 | Glanzmann Thrombasthenia（葛蘭茲曼血小板無力症） | 99.995% | 307 | 低 |
| 4 | Scott Syndrome（斯科特症候群） | 99.969% | 1,244 | 中等 |
| 5 | Acquired Coagulation Factor Deficiency（後天性凝血因子缺乏） | 99.952% | 1,615 | 高 |
| 6 | Bleeding Diathesis due to Collagen Receptor Defect | 99.921% | 2,285 | 低 |
| 7 | Hemorrhagic Disorder due to Constitutional Thrombocytopenia | 99.917% | 2,394 | 低 |
| 8 | Fetal and Neonatal Alloimmune Thrombocytopenia | 99.845% | 3,964 | 低 |
| 9 | Hemophilia A with Vascular Abnormality | 99.779% | 5,200 | 高 |
| 10 | Thrombotic Thrombocytopenic Purpura（血栓性血小板減少性紫斑症） | 99.724% | 6,173 | 低 |
機轉分析：
- 類乙型威勒布蘭氏病、後天性凝血因子缺乏、合併血管異常的 A 型血友病：與 FVIII 補充療法有較強關聯
- 血小板功能障礙類疾病（葛蘭茲曼病、斯科特症候群等）：FVIII 補充療法的效益不明確，因這些疾病主要為血小板本身缺陷
臨床試驗證據
目前無針對預測適應症的相關臨床試驗登記。
文獻證據
目前無針對預測適應症的相關 PubMed 文獻。
台灣上市資訊
| 許可證號 | 品名 | 劑型 | 核准適應症 | 效期 |
|---|---|---|---|---|
| 衛部菌疫輸字第001068號 | 寧衛 基因工程第八凝血因子注射劑 250 IU | 凍晶注射劑 | 治療與預防 A 型血友病病人的出血 | 2028/03/19 |
| 衛部菌疫輸字第001069號 | 寧衛 基因工程第八凝血因子注射劑 500 IU | 凍晶注射劑 | 治療與預防 A 型血友病病人的出血 | 2028/03/19 |
| 衛部菌疫輸字第001070號 | 寧衛 基因工程第八凝血因子注射劑 1000 IU | 凍晶注射劑 | 治療與預防 A 型血友病病人的出血 | 2028/03/19 |
許可證持有者：艾科索股份有限公司 核准日期：2018/03/19
安全性考量
- 已知不良反應：
- 抑制性抗體（FVIII inhibitors）的產生
- 過敏反應
- 注射部位反應
- 藥物交互作用：
- 無已知重大藥物交互作用
- 特殊族群：
- 劑量需依據體重及出血嚴重程度調整
- 詳見仿單
安全性資訊請參考原廠仿單。
結論與下一步
決策：Hold
理由： TxGNN 預測的新適應症中，後天性凝血因子缺乏及合併血管異常的 A 型血友病與 Simoctocog Alfa 的作用機轉有直接關聯。 然而，血小板功能障礙類疾病的預測與 FVIII 補充療法的機轉關聯性較弱，目前缺乏臨床證據支持。
若要推進需要：
- 針對後天性 FVIII 缺乏症的臨床數據收集
- 探索 Simoctocog Alfa 在類乙型威勒布蘭氏病中的應用
- 評估在抑制性抗體產生風險較低的情況下，擴展至其他出血性疾病的可行性
- 與其他 FVIII 製劑的比較研究