Cerliponase alfa 相關新聞

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藥物資訊
  • 原適應症:神經元蠟樣脂褐質儲積症2型 (CLN2)
  • 證據等級:L5
  • 預測適應症(10 個):
    • Scheie syndrome(100.0%)
    • Hurler syndrome(100.0%)
    • lysosomal storage disease with skeletal involvement(100.0%)
    • cholesteryl ester storage disease(99.9%)
    • Gaucher disease(99.9%)
    • familial encephalopathy with neuroserpin inclusion bodies(99.9%)
    • Wolman disease with hypolipoproteinemia and acanthocytosis(99.9%)
    • myoclonic epilepsy, juvenile, susceptibility to(99.9%)
    • proximal myopathy with extrapyramidal signs(99.9%)
    • autosomal ichthyosis syndrome with fatal disease course(99.9%)

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