Cerliponase Alfa
| 證據等級: L5 | 預測適應症: 10 個 |
目錄
## 藥師評估報告
Cerliponase alfa：從神經元蠟樣脂褐質儲積症2型到 Scheie syndrome
一句話總結
Cerliponase alfa 原本用於治療神經元蠟樣脂褐質儲積症2型 (CLN2)。 TxGNN 模型預測它可能對 Scheie syndrome 有效， 目前僅有模型預測支持，未有實際臨床試驗或文獻證據。
快速總覽
| 項目 | 內容 |
|---|---|
| 原適應症 | 神經元蠟樣脂褐質儲積症2型 (CLN2) |
| 預測新適應症 | Scheie syndrome |
| TxGNN 預測分數 | 99.98% |
| 證據等級 | L5 |
| 台灣上市 | ✓ 已上市 |
| 許可證數 | 4 張 |
| 建議決策 | Hold |
為什麼這個預測合理？
目前缺乏詳細的作用機轉資料。根據已知資訊，Cerliponase alfa 是一種酶替代療法，用於治療神經元蠟樣脂褐質儲積症2型 (CLN2)，其成分在此疾病中的療效已被證實，機轉上可能適用於 Scheie syndrome，但需更多研究支持。
臨床試驗證據
目前無相關臨床試驗登記。
文獻證據
目前無相關文獻。
台灣上市資訊
| 許可證號 | 品名 | 劑型 | 核准適應症 |
|---|---|---|---|
| 衛部罕菌疫輸字第000028號 | 倍原力150毫克輸注液 | 注射劑 | 治療患有神經元蠟樣脂褐質儲積症2型(CLN2)疾病(也稱為三肽基肽酶1[TPP1]缺乏症)病人。 |
安全性考量
安全性資訊請參考原廠仿單。
結論與下一步
決策：Hold
理由： 目前僅有模型預測支持，無實際臨床試驗或文獻證據，且存在關鍵資料缺口。
若要推進需要：
- 補齊 TFDA 仿單警語/禁忌資料
- 完成 DDI 資料庫查詢
- 進行初步臨床試驗以驗證療效和安全性