Bempedoic Acid
| 證據等級: L5 | 預測適應症: 10 個 |
目錄
Bempedoic Acid：從高膽固醇到同合子家族性高膽固醇血症
一句話總結
Bempedoic acid 是 ATP 檸檬酸裂解酶抑制劑，用於降低 LDL-C，TxGNN 預測其對同合子家族性高膽固醇血症 (HoFH) 有額外價值，此預測已獲文獻強力支持。
快速總覽
| 項目 | 內容 | |------|------| | 原適應症 | 原發性高膽固醇血症、混合型血脂異常、動脈粥狀硬化心血管疾病風險降低 | | 預測新適應症 | 同合子家族性高膽固醇血症 (homozygous familial hypercholesterolemia) | | TxGNN 預測分數 | 99.48% | | 證據等級 | L3 (多篇文獻支持，真實世界數據) | | 台灣上市 | 已上市 | | 許可證數 | 1 | | 建議決策 | Go |
為什麼這個預測合理？
Bempedoic acid 透過抑制 ATP 檸檬酸裂解酶 (ACL) 降低膽固醇合成，作用位點在 HMG-CoA 還原酶的上游。對 HoFH 患者的關鍵優勢：
- 非 LDL 受體依賴機制：HoFH 患者 LDL 受體功能缺損或缺失，傳統 statin 和 PCSK9 抑制劑效果受限
- 與現有療法協同：可與 statin、ezetimibe、PCSK9 抑制劑等合併使用
- 不依賴肌肉代謝：作為前藥僅在肝臟活化，不會在肌肉細胞中活化，減少肌肉相關副作用
臨床試驗證據
| 試驗編號 | 階段 | 狀態 | 收案人數 | 主要發現 | |----------|------|------|----------|----------| | - | - | - | - | (無專門 HoFH 的註冊臨床試驗) |
文獻證據
| PMID | 年份 | 標題 | 相關性 | |------|------|------|--------| | 41274797 | 2026 | Real-world evaluation of bempedoic acid use in patients with homozygous familial hypercholesterolemia | 直接相關：HoFH 患者使用 bempedoic acid 的真實世界數據 | | 41106315 | 2025 | Breaking barriers: Innovative therapies for managing homozygous familial hypercholesterolemia | 綜述 HoFH 新療法，包含 bempedoic acid | | 35466160 | 2022 | Advancements in the Treatment of Homozygous Familial Hypercholesterolemia | HoFH 治療進展，提及 bempedoic acid | | 33766264 | 2021 | New and Emerging Therapies for Reduction of LDL-Cholesterol | LDL-C 降低新療法，涵蓋 HoFH 應用 | | 29449335 | 2018 | Bempedoic Acid Lowers LDL-C in LDLR-Deficient Yucatan Miniature Pigs | 前臨床研究：在 LDL 受體缺陷動物模型中證實療效 |
台灣上市資訊
| 許可證號 | 中文品名 | 劑型 | 許可證持有者 | 效期 | |----------|----------|------|--------------|------| | 衛部藥輸字第028817號 | 寧脂德膜衣錠180毫克 | 膜衣錠 | 台灣第一三共 | 2029/11/05 |
安全性考量
- Major 交互作用：
- 類固醇類：hydrocortisone, prednisone, prednisolone, methylprednisolone, dexamethasone, betamethasone, budesonide, deflazacort, fludrocortisone
- Simvastatin：增加肌病風險，劑量需限制在 20mg
- Levofloxacin：增加肌腱病變風險
- Moderate 交互作用：
- Rosuvastatin：建議劑量不超過 40mg
- 多種其他藥物
結論與下一步
決策：Go 理由： TxGNN 的預測已獲得大量文獻支持，包括 2026 年最新發表的真實世界數據研究。Bempedoic acid 對 HoFH 的療效機轉明確，且已有多篇綜述文章將其列為 HoFH 治療選項之一。藥物已在台灣上市，具備立即臨床應用的條件。 若要推進需要：
- 與心臟科/脂質門診合作，在 HoFH 患者中開始使用
- 收集台灣 HoFH 患者使用經驗，建立本土數據
- 考慮申請適應症擴展
- 注意與 simvastatin 的交互作用，避免超過建議劑量