Cerliponase alfa 相關新聞
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藥物資訊
- 原適應症: 神經元蠟樣脂褐質儲積症2型 (CLN2)
- 證據等級: L5
- 預測適應症(10 個):
- Scheie syndrome (100.0%)
- Hurler syndrome (100.0%)
- lysosomal storage disease with skeletal involvement (100.0%)
- cholesteryl ester storage disease (99.9%)
- Gaucher disease (99.9%)
- familial encephalopathy with neuroserpin inclusion bodies (99.9%)
- Wolman disease with hypolipoproteinemia and acanthocytosis (99.9%)
- myoclonic epilepsy, juvenile, susceptibility to (99.9%)
- proximal myopathy with extrapyramidal signs (99.9%)
- autosomal ichthyosis syndrome with fatal disease course (99.9%)
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