Erdafitinib
| 證據等級: L5 | 預測適應症: 10 個 |
目錄
Erdafitinib：從泌尿道上皮癌到肺動脈高壓
一句話總結
Erdafitinib（盼樂）是一種泛 FGFR 酪氨酸激酶抑制劑，台灣已核准用於帶有 FGFR3 敏感性基因變異的局部晚期或轉移性泌尿道上皮癌（mUC）。 TxGNN 模型預測它可能對肺動脈高壓 (Pulmonary Hypertension) 有效， 目前無任何臨床試驗或文獻支持此方向，預測結果僅來自知識圖譜模型推算。
快速總覽
| 項目 | 內容 |
|---|---|
| 原適應症 | 局部晚期或轉移性泌尿道上皮癌 (mUC)，需帶有 FGFR3 敏感性基因變異 |
| 預測新適應症 | 肺動脈高壓 (Pulmonary Hypertension) |
| TxGNN 預測分數 | 99.38% |
| 證據等級 | L5 |
| 台灣上市 | ✓ 已上市 |
| 許可證數 | 3 張（有效單方 3／有效複方 0／已註銷 0） |
| 建議決策 | Hold |
為什麼這個預測合理？
目前缺乏詳細的作用機轉資料（MOA Data Gap）。根據已知資訊，Erdafitinib 是一種泛 FGFR（Fibroblast Growth Factor Receptor 1–4）小分子酪氨酸激酶抑制劑，透過競爭性結合 FGFR 的 ATP 結合位點，阻斷 FGFR 介導的下游信號傳遞（如 RAS-MAPK、PI3K-AKT 路徑），從而抑制帶有 FGFR3 突變的腫瘤細胞增殖。
肺動脈高壓的病理特徵之一是肺動脈平滑肌細胞（PASMC）的異常增殖與血管重塑。基礎研究顯示，FGFR1 在肺動脈高壓患者的 PASMC 中呈現過度活化，參與促進血管增生與纖維化的信號傳遞；因此，抑制 FGFR1 的藥物理論上可能干預肺血管重塑過程。
然而，這一機轉連結目前僅來自基礎科學層面的推論，尚未見以 Erdafitinib 為對象的肺動脈高壓臨床試驗或直接文獻佐證，且肺動脈高壓與泌尿道上皮癌在疾病生物學上差異顯著，再利用的可行性需謹慎評估。
臨床試驗證據
目前無相關臨床試驗登記。
文獻證據
目前無針對 Erdafitinib 用於肺動脈高壓的相關文獻。
台灣上市資訊
台灣許可證（依 TFDA 資料集自動產生）
依衛福部食藥署開放資料「全部藥品許可證資料集」（資料集 36）（檔案日期 2026-09-29），主成分含 Erdafitinib 的不重複許可證共 3 張：有效單方 3 張、有效複方 0 張、已註銷 0 張。本表由程式依主成分比對產生，適應症為許可證原文（過長者截斷）。資料來源：TFDA 開放資料。
有效・單方（3 張）
| 許可證字號 | 品名 | 劑型 | 申請商 | 有效日期 | 核准適應症 |
|---|---|---|---|---|---|
| 衛部藥輸字第027912號 | 盼樂膜衣錠3毫克 | 膜衣錠 | 嬌生股份有限公司 | 2030/07/10 | 治療患有局部晚期或轉移性泌尿道上皮癌(mUC)的成人病人，並且符合以下條件： 1. 帶有敏感性 FGFR3基因變異，以及 2. 先前曾於使用至少一種全身性療法治療期間或治療後出現惡… |
| 衛部藥輸字第027913號 | 盼樂膜衣錠4毫克 | 膜衣錠 | 嬌生股份有限公司 | 2030/07/10 | 治療患有局部晚期或轉移性泌尿道上皮癌(mUC)的成人病人，並且符合以下條件： 1. 帶有敏感性 FGFR3基因變異，以及 2. 先前曾於使用至少一種全身性療法治療期間或治療後出現惡… |
| 衛部藥輸字第027914號 | 盼樂膜衣錠5毫克 | 膜衣錠 | 嬌生股份有限公司 | 2030/07/10 | 治療患有局部晚期或轉移性泌尿道上皮癌(mUC)的成人病人，並且符合以下條件： 1. 帶有敏感性 FGFR3基因變異，以及 2. 先前曾於使用至少一種全身性療法治療期間或治療後出現惡… |
細胞毒性
Erdafitinib 為抗腫瘤標靶藥物（FGFR 抑制劑），適用以下細胞毒性資訊：
| 項目 | 內容 |
|---|---|
| 細胞毒性分類 | 標靶藥物（泛 FGFR 酪氨酸激酶抑制劑） |
| 骨髓抑制風險 | 低（非傳統細胞毒性藥物，骨髓抑制非主要毒性） |
| 致吐性分級 | 低度 |
| 監測項目 | 血磷濃度（FGFR 抑制常見高磷血症）、眼科檢查（視網膜病變）、肝腎功能、電解質、CBC |
| 處置防護 | 建議依抗腫瘤口服藥物處置規範操作；需告知病人避免與含鈣/鎂/磷製劑同時服用 |
安全性考量
主要藥物交互作用（共 112 筆，以下列出重要交互作用）：
| 交互藥物 | 嚴重程度 | 說明 |
|---|---|---|
| Cholecalciferol（維生素 D3） | 重大 (Major) | 影響磷鈣代謝，FGFR 抑制已致高磷血症，合用可能加重 |
| Dexamethasone | 重大 (Major) | CYP 酶交互，可能影響 Erdafitinib 血中濃度 |
| Calcium Phosphate | 重大 (Major) | 含磷製劑與 FGFR 抑制劑引起的高磷血症風險疊加 |
| Calcifediol | 重大 (Major) | 同 Cholecalciferol，影響磷鈣代謝 |
| Calcitriol | 重大 (Major) | 同上 |
| Calcium acetate | 重大 (Major) | 含鈣製劑，影響磷代謝平衡 |
| Clarithromycin | 重大 (Major) | 強效 CYP3A4 抑制劑，可能顯著提升 Erdafitinib 暴露量 |
| Magnesium oxide / sulfate / chloride | 重大 (Major) | 影響電解質代謝，與 FGFR 抑制副作用疊加 |
| Metformin | 中等 (Moderate) | 腎功能影響下潛在交互 |
| Loperamide | 中等 (Moderate) | P-glycoprotein 受質，可能影響吸收 |
完整交互作用清單（共 112 筆）請參考原廠仿單及 DDInter 資料庫。
結論與下一步
決策：Hold
理由： 目前所有證據等級均為 L5（僅模型預測），針對 Erdafitinib 用於肺動脈高壓的臨床試驗及文獻均為零；機轉連結雖有 FGFR1/肺血管重塑的理論基礎，但仍停留在基礎研究層次，尚未有任何人體研究佐證，不具備推進的現實依據。
若要推進需要：
- 取得詳細 MOA 資料（建議查詢 DrugBank DB12147）
- 尋找 FGFR 抑制劑（不限 Erdafitinib）用於肺動脈高壓的基礎或動物模型研究
- 確認肺動脈高壓患者中 FGFR1 過度活化的生物標記（biomarker）策略
- 評估 FGFR 抑制對肺動脈高壓的藥理方向是否合理（抑制 vs. 促進血管修復）
- 若機轉評估通過，考慮進行探索性前臨床實驗以取得 L4 級證據
免責聲明
本內容僅供研究參考，不構成醫療建議。 所有老藥新用預測結果需經過臨床驗證才能應用。