Eltrombopag
| 證據等級: L3 | 預測適應症: 1 個 |
目錄
Eltrombopag：從免疫性血小板減少症到 HIV 感染相關疾病
一句話總結
Eltrombopag 是一種口服血小板生成素受體促效劑，原本用於治療對其他治療失敗的免疫性血小板減少症（ITP）、C 型肝炎相關血小板減少症及嚴重再生不良性貧血。 TxGNN 模型預測它可能對 HIV 感染相關疾病 (HIV infectious disease) 有效，但從現有資料來看，更合理的解讀是改善 HIV 相關的血小板減少，而非抗病毒作用。 目前有 1 個臨床試驗（相關性僅為間接）和 8 篇文獻，其中多為個案系列與回顧。
快速總覽
| 項目 | 內容 |
|---|---|
| 原適應症 | 用於對其他治療（如類固醇、免疫球蛋白等）失敗之成年免疫性血小板減少症（ITP）病人 |
| 預測新適應症 | HIV 感染相關疾病 (HIV infectious disease) |
| TxGNN 預測分數 | 0.9926 |
| 證據等級 | L3 |
| 台灣上市 | 上市中（有效許可證 2 張／共 3 張） |
| 許可證數 | 3 張（有效單方 2／有效複方 0／已註銷 1） |
| 建議決策 | Hold |
關於證據等級與決策的說明： 資料中系統自動給出 L1 與「Proceed with Guardrails」，但這與判定規則不符。L1 需有至少 2 個已完成的 Phase 3 RCT，而此處唯一的 Phase 3 試驗已提前終止，且並非針對 HIV 族群。本報告依規則改判為 L3（僅有回顧與個案系列等觀察性證據），並建議 Hold。
為什麼這個預測合理？
目前缺乏詳細的作用機轉資料。根據已知資訊，eltrombopag 是血小板生成素受體促效劑，能刺激巨核細胞分化與血小板生成，在 ITP、C 型肝炎相關血小板減少及再生不良性貧血中的療效已被證實。
HIV 感染常合併血小板減少（包括 HIV 相關 ITP）。因此，TxGNN 的高分預測較可能反映的是血小板數量層面的症狀性益處，而不是對 HIV 病毒本身的抗病毒活性。文獻中的病例報告也支持這個方向：有難治型 HIV 相關 ITP 使用血小板生成素受體促效劑的病例系列，以及 HIV 相關再生不良性貧血使用 eltrombopag 後三系血球恢復的個案。其中一例還觀察到免疫調節現象（Th1、Th17 細胞下降，調節性 T 細胞比例上升），但僅為單一個案，不足以作為結論。
另有一項體外研究（2020 年）從 FDA 核准藥物庫中篩選 HIV-1 前病毒轉錄的調節劑，屬於早期探索性證據，與臨床療效仍有很大距離。
臨床試驗證據
| 試驗編號 | 階段 | 狀態 | 人數 | 主要發現 |
|---|---|---|---|---|
| NCT00678587 | Phase 3 | 提前終止 | 292 | 評估 eltrombopag 能否提升慢性肝病血小板減少症患者的血小板數、減少接受侵入性處置時的血小板輸注需求；為隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，但並非針對 HIV，僅為相似族群，且提前終止限制結論強度 |
文獻證據
| PMID | 年份 | 類型 | 期刊 | 主要發現 |
|---|---|---|---|---|
| 19932434 | 2009 | Review | Hematol Oncol Clin North Am | 慢性感染（HCV、HIV、幽門螺旋桿菌）可造成持續性血小板減少，治療原發感染常可改善血小板 |
| 19245929 | 2009 | Review | Semin Hematol | 整理肝炎及其他感染相關免疫性血小板減少症的治療策略 |
| 25504472 | 2015 | Case series | J Int Assoc Provid AIDS Care | 血小板生成素受體促效劑用於難治型 HIV 相關 ITP 的初步經驗 |
| 22992580 | 2012 | Case series | AIDS | Eltrombopag 成功治療難治型 HIV 相關免疫重建血小板減少，免於脾臟切除 |
| 25333665 | 2014 | Case series | AIDS | Eltrombopag 成功治療 HIV 相關嚴重再生不良性貧血，並觀察到可能的免疫調節作用 |
| 24128106 | 2013 | Case series | Farm Hosp | 兩例慢性 C 型肝炎血小板減少症使用 eltrombopag 的病例報告 |
| 28043314 | 2016 | Case series | J Coll Physicians Surg Pak | B 型肝炎導致巨球性貧血與嚴重血小板減少的罕見病例（與 eltrombopag 關聯較弱） |
| 32977702 | 2020 | In vitro | Viruses | 從 FDA 核准藥物庫篩選 HIV-1 前病毒轉錄的調節劑（前臨床） |
台灣上市資訊
台灣許可證（依 TFDA 資料集自動產生）
依衛福部食藥署開放資料「全部藥品許可證資料集」（資料集 36）（檔案日期 2026-09-29），主成分含 Eltrombopag 的不重複許可證共 3 張：有效單方 2 張、有效複方 0 張、已註銷 1 張。本表由程式依主成分比對產生，適應症為許可證原文（過長者截斷）。資料來源：TFDA 開放資料。
有效・單方（截至資料集日期 2026-09-29）（2 張）
| 許可證字號 | 品名 | 劑型 | 申請商 | 有效日期 | 核准適應症 |
|---|---|---|---|---|---|
| 衛署藥輸字第025272號 | 返利凝25毫克膜衣錠 | 膜衣錠 | 台灣諾華股份有限公司 | 2030/10/05 | 1. 用於對於其他治療 (例如:類固醇、免疫球蛋白等)失敗之免疫性血小板減少症 (immune thrombocytopenia; ITP) 成年病人。 2. 用於對於其他治療(例… |
| 衛部藥輸字第029178號 | 益血凝乙醇胺鹽 | （粉） | 中大藥品股份有限公司 | 2031/06/02 | 血小板增生劑 |
已註銷（1 張，展開）
| 許可證字號 | 品名 | 主成分 | 註銷日期 |
|---|---|---|---|
| 衛署藥輸字第025273號 | 返利凝50毫克膜衣錠 | ELTROMBOPAG OLAMINE, MILLED | 2021/08/11 |
安全性考量
- 知識圖譜標示的潛在禁忌疾病（來自 TxGNN 知識圖譜的藥物-疾病關聯，並非仿單文字，僅供參考）：腎臟疾病、肝臟疾病、急性肝衰竭、肝炎、膽囊疾病、貧血、巨球性貧血、高膽紅素血症（含遺傳性及 Gilbert 症候群）、白血球減少、骨髓發育不良症候群、血小板增多症、肝靜脈血栓、Budd-Chiari 症候群。
- 藥物交互作用：資料中共有 135 筆交互作用，以下為部分代表：
- 重大：Eluxadoline
- 中度：含多價陽離子的製劑，包括鈣鹽（磷酸鈣、乙酸鈣、碳酸鈣、檸檬酸鈣、葡萄糖酸鈣、乳酸鈣等）、鎂鹽（氧化鎂、碳酸鎂、氯化鎂、檸檬酸鎂、氫氧化鎂等）、氫氧化鋁、Magaldrate、Kaolin、Attapulgite 及鐵劑；另有 Glyburide。
- 臨床上，多價陽離子製劑可能影響口服吸收，用藥時間安排需參考原廠仿單。
主要警語與正式禁忌症的資料不足，請參考原廠仿單。
結論與下一步
決策：Hold
理由：
- 目前沒有針對 HIV 族群的已完成對照試驗，現有證據僅為回顧、個案系列與一項體外研究，唯一的 Phase 3 試驗不是 HIV 族群且已提前終止。
- TxGNN 高分預測較可能反映「HIV 相關血小板減少」的症狀性益處，而非抗病毒作用，因此新適應症的定義需要先釐清。
若要推進需要：
- 將預測適應症重新定義為「HIV 相關血小板減少症 / HIV 相關 ITP」，而非 HIV 感染本身。
- 收集或進行針對 HIV 相關血小板減少族群的前瞻性研究（如 Phase 2 試驗），並系統性整理現有病例資料。
- 補齊作用機轉資料（MOA）。
- 評估肝功能風險（知識圖譜標示肝臟相關疾病為潛在禁忌）以及與抗反轉錄病毒藥物的交互作用。
- 確認台灣現行核准適應症不含 HIV 相關血小板減少，若推進屬於仿單外使用，需另行評估法規路徑。
免責聲明
本內容僅供研究參考，不構成醫療建議。 所有老藥新用預測結果需經過臨床驗證才能應用。